１．スタッフ（2025年４月１日現在　院内勤務者のみ）

構成員

2．臨床遺伝子?細胞治療センターの特徴

（１）センター設置の背景

近年、遺伝子治療開発は世界的に活発になっており、臨床応用に進んでいる治療も出てきている。国内では脊髄性筋萎縮症に対するゾルゲンスマや悪性腫瘍に対するCAR-T療法などが薬事承認を得ており、海外では副腎白質ジストロフィーを始め、数疾患が承認を得ている。さらに多数の治療法が治験に進んでいる。国も、遺伝子治療に力を入れ始めており、今後、研究費等の支援が増加することも期待される。自治医科大学では、遺伝子治療研究センターが作られ、遺伝子治療の基礎研究から臨床応用に向けた研究が盛んに行われている。また、自治医科大学附属病院でも、AADC欠損症やParkinson病、筋萎縮性側索硬化症に対する遺伝子治療の治験が開始され、保険収載されたゾルゲンスマ治療も含め、国内で最も先進的な治療が行われている。

（２）設置の目的

この様な状況を踏まえ、自治医科大学附属病院の診療各部門で遺伝子治療に関与している関係者により構成された当センターは、遺伝子治療研究センターと連携し、遺伝子?細胞治療の臨床応用のさらなる促進と充実、治療の実施や安全性の確立、倫理的課題の検討、治験計画策定など、遺伝子?細胞治療に関する治療の実施について関係者を支援することを目的とし活動する。医師主導治験の促進、企業治験の導入、保険承認治療の積極的な実施による患者増、研究費の獲得等により、収益増加も期待される。これらの活動を通じ、国内で先進的な施設として学会等での指導的な地位を確立し、世界に発信することにより、自治医科大学附属病院が遺伝子?細胞治療に対する日本の中心施設となることを目指す。

（３）活動内容

1. 遺伝子?細胞治療の医師主導治験を支援し、保険収載を目指す。
2. 企業治験に関する情報を収集し、企業治験を積極的に導入する。
3. ゾルゲンスマ、CAR-T治療等、保険収載された遺伝子治療の積極的な実施と治療経過、効果?安全性の状況把握（院内／院外）
4. カンファレンス開催
   遺伝子?細胞治療治験経過、治験実施計画書の協議、世界的な遺伝子治療実施状況の把握、安全性の確認や倫理的課題の検討
5. 遺伝子治療、カルタヘナ法等、教育的セミナー実施
6. 研究費獲得検討
   日本遺伝子細胞治療学会では遺伝子治療認定医制度が開始され、施設認定も検討されており、その受け皿となる。
7. 若手医師?スタッフに関心を広げ、遺伝子?細胞治療従事者を育成する。
8. 積極的な広報を行い、自治医科大学附属病院のブランディングを目的とする。

3．会議開催実績

2024/1/18

• 遺伝子治療に関する教育コンテンツの紹介について
• GLUT1の進捗について

2024/2/22

• GLUT1の進捗について
• OTC欠損症の治験に向けて

2024/3/21

• 分子特異的DNAアプタマー修飾によるアデノ随伴ウイルスベクターについて

2024/5/16

• 米国遺伝子細胞治療学学会等での注目ポイント
• 文部科学省補助金申請について

2024/7/11

• GLUT1について
• オートファジー病のSENDA/BPANに対する遺伝子治療開発について

2024/9/19

• 遺伝子治療教育コンテンツについて
• 文部科学省補助金の採択について
• 治験の進捗（パーキンソン３種他、ベクター製造）について

2024/11/14

• AAVベクターによる内耳への遺伝子導入について
• 高度人材拠点（文部科学省）補助金について

４．2025年の目標?事業計画等

当センターは2023.４月に設置され、設置目的である遺伝子?細胞治療に関する治療を実施する関係者への支援の活動をすることで医師主導治験の促進等を図り、日本の遺伝子?細胞治療に対する中心的施設となるための活動を継続する。

5．過去実績

• 2023年アニュアルレポート